به گزارش سرویس علم و فناوری تابناک، دانشمندان و پزشکان پس از بیش از یک دهه پژوهش، به نقطهای تاریخی رسیدهاند: تأیید اولین درمان ژندرمانی مبتنی بر فناوری CRISPR-Cas9 برای بیماران مبتلا به کمخونی داسیشکل. این بیماری ژنتیکی که میلیونها نفر در جهان را تحت تأثیر قرار میدهد، باعث دردهای شدید، عفونتهای مکرر و کاهش طول عمر میشود.
در این روش درمانی، سلولهای بنیادی خون بیمار از بدن خارج میشوند و در آزمایشگاه، ژن معیوب آنها با استفاده از قیچی مولکولی CRISPR اصلاح میشود. سپس سلولهای ویرایششده دوباره به بدن بیمار بازگردانده میشوند تا تولید گلبولهای قرمز سالم را از سر بگیرند.
نتایج کارآزماییهای بالینی بسیار چشمگیر بوده است: بخش بزرگی از بیماران پس از درمان، دیگر دچار حملات دردناک بیماری نشدهاند و کیفیت زندگی آنها بهطور محسوسی افزایش یافته است. متخصصان میگویند این موفقیت نهتنها برای کمخونی داسیشکل، بلکه برای دهها بیماری ژنتیکی دیگر از جمله برخی اختلالات خونی و متابولیک، امید تازهای ایجاد میکند.
با این حال، چالشهایی نیز وجود دارد. هزینه این درمان بسیار بالاست و اجرای آن نیازمند زیرساختهای پیشرفته پزشکی است. همچنین دانشمندان همچنان در حال بررسی اثرات بلندمدت ویرایش ژن بر بدن انسان هستند تا از ایمنی کامل آن اطمینان حاصل شود.
